Eine Infusion gegen hohe Blutfette: CRISPR schaltet ein Lebergen ab

Forschung aktuell

Viele Menschen nehmen jahrelang täglich Tabletten gegen zu hohe Blutfettwerte. Könnte eine einzige Infusion reichen? Eine erste Studie mit einer CRISPR-Therapie, die ein bestimmtes Gen in der Leber ausschaltet, liefert dazu vielversprechende, aber noch vorläufige Daten.

Worum geht’s?

Im November 2025 stellten Forschende um den Kardiologen Luke Laffin auf dem Kongress der American Heart Association eine erste Studie am Menschen vor; gleichzeitig erschien sie im New England Journal of Medicine. Getestet wurde der Wirkstoff CTX310 der Firma CRISPR Therapeutics. 15 Erwachsene, deren Blutfette trotz aller verträglichen Medikamente zu hoch waren, erhielten eine einzige Infusion in unterschiedlichen Dosierungen.

Das Ergebnis: Das LDL-Cholesterin – oft „schlechtes Cholesterin“ genannt – sank im Mittel um fast die Hälfte, bei der höchsten Dosis um rund 60 Prozent. Die Triglyceride, eine andere Art von Blutfetten, gingen um etwa 55 Prozent zurück, bei der höchsten Dosis ebenfalls um rund 60 Prozent. Hohe Blutfettwerte gelten als wichtiger Risikofaktor für Herzinfarkt und Schlaganfall.

Der Hintergrund: Ein Gen als Bremse

Ziel der Therapie ist das Gen ANGPTL3. Es enthält den Bauplan für ein Protein, das in der Leber gebildet wird und ins Blut gelangt. Dort bremst es ein Enzym, das Fette aus dem Blut abbaut. Fällt ANGPTL3 weg, werden Blutfette schneller abgebaut.

Die Idee stammt aus der Natur: Manche Menschen tragen von Geburt an Genvarianten, die ANGPTL3 funktionslos machen. Eine große Studie zeigte 2017, dass sie niedrigere Blutfettwerte und ein geringeres Risiko für Erkrankungen der Herzkranzgefäße haben – ohne erkennbare Nachteile. Genau diesen Zustand soll die Gen-Editierung nachahmen.

Dafür werden die Bauanleitung für die Genschere Cas9 und eine Leit-RNA in Lipid-Nanopartikel verpackt. Nach der Infusion nehmen vor allem Leberzellen sie auf. Cas9 schneidet die DNA im ANGPTL3-Gen; bei der Reparatur entstehen kleine Fehler, die das Gen ausschalten. Wie die Genschere genau arbeitet, erklärt unsere Themenseite.

Was bedeutet das?

Die Studie war eine Phase-1-Studie. In dieser ersten Phase geht es vor allem um Sicherheit und die richtige Dosis, nicht um den Beweis, dass weniger Herzinfarkte auftreten. Die Zahl der Teilnehmenden war klein, die Beobachtungszeit kurz: im Schnitt mindestens 60 Tage. Bei zwei Personen traten schwere unerwünschte Ereignisse auf; das Unternehmen wertet sie nicht als Folge der Behandlung. Einige reagierten vorübergehend auf die Infusion.

Ein grundsätzlicher Punkt: Eine Gen-Editierung lässt sich nicht einfach absetzen wie eine Tablette. Treten nach Jahren Nebenwirkungen auf, ist die Veränderung trotzdem da. Fachleute wollen deshalb wissen, ob die Wirkung anhält, ob die Genschere auch an falschen Stellen schneidet und welche Dosis die beste ist. Als Nächstes plant das Unternehmen eine Folgestudie mit Menschen, deren Triglyceridwerte besonders stark erhöht sind.